美國(guó)哈佛大學(xué)和生物技術(shù)公司eGenesis研究人員最近利用一種新的基因編輯技術(shù),敲除了豬基因組中可能有害的病毒基因,從而掃清豬器官用于人體移植的重大難關(guān),為全世界亟須器官移植的上百萬(wàn)病人帶來(lái)希望。
鑒于這項(xiàng)成果的意義重大,美國(guó)《科學(xué)》雜志一次性審稿,并提前在線(xiàn)刊登論文,而不是按慣例等到每周的星期四發(fā)表。
異種器官移植課題帶頭人楊璐菡。網(wǎng)絡(luò)圖
可移植的豬器官
器官對(duì)照?qǐng)D
重燃異種器官移植信心
哈佛大學(xué)和eGenesis異種器官移植課題帶頭人楊璐菡表示:“這個(gè)工作掃除了10多年前發(fā)現(xiàn)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒后在這個(gè)領(lǐng)域的最大的安全障礙,也重新燃起了大家對(duì)異種器官移植的信心。”
內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒是嵌在細(xì)胞內(nèi)基因組的病毒,在豬身體里面不會(huì)有毒性。但當(dāng)豬的細(xì)胞和人的細(xì)胞接觸時(shí),這種病毒會(huì)從豬的基因組“跳”到人的基因組中。
異種病毒傳播最典型的例子就是艾滋病病毒(一種逆轉(zhuǎn)錄病毒)從靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物傳播到人類(lèi),至今還沒(méi)有有效徹底的醫(yī)療方法防御和清除艾滋病毒。因此,豬基因組的內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒成為人體移植利用豬器官面臨的一個(gè)重大醫(yī)療風(fēng)險(xiǎn)問(wèn)題。
據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),全世界大概有200萬(wàn)人需要器官移植,但是器官捐獻(xiàn)的數(shù)量遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于需要的人數(shù)。移植器官供體不足隨著老齡化和慢性疾病的多發(fā)而愈發(fā)嚴(yán)重。
楊璐菡和她在哈佛的博士生導(dǎo)師、美國(guó)科學(xué)院及工程學(xué)院雙料院士喬治·丘奇創(chuàng)立了一家叫eG enesis的生物技術(shù)公司,致力于推動(dòng)異種器官移植臨床應(yīng)用。從2014年起,楊璐菡作為異種器官移植課題帶頭人,帶領(lǐng)10個(gè)人的科研團(tuán)隊(duì)在哈佛和eG enesis利用新發(fā)明的一種叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技術(shù),敲除豬基因組中可能的致病基因。